L’iniezione di olipudasi alfa rappresenta una svolta nel trattamento della malattia da accumulo lisosomiale rara nota come deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Questa terapia enzimatica sostitutiva, approvata di recente, offre una nuova speranza ai pazienti affetti da questa condizione debilitante. L’olipudasi alfa, una forma ricombinante dell’enzima deficitario, agisce sostituendo l’enzima mancante, rallentando la progressione della malattia e migliorando la qualità della vita dei pazienti.
Che tipo di farmaco è questo?
OLIPUDASE ALFA (Oh LIP ue dase AL fa) cura la carenza di sfingomielinasi acida (ASMD). Agisce sostituendo un enzima normalmente prodotto dal corpo, che riduce l’accumulo di un certo lipide (sfingomielina) nel fegato, nella milza e nei polmoni. Ciò riduce alcuni sintomi dell’ASMD.
Questo medicinale può essere utilizzato per altri scopi; se hai dubbi, chiedi al tuo medico o al farmacista.
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Cosa devo dire al mio team sanitario prima di assumere questo farmaco?
Devono sapere se soffri di una di queste condizioni:
- Una reazione insolita o allergica all’olipudasi alfa, ad altri farmaci, alimenti, coloranti o conservanti
- Incinta o che sta cercando di rimanere incinta
- Allattamento al seno
Come dovrei usare questo farmaco?
Questo farmaco viene iniettato in vena. Solitamente viene somministrato dal tuo team di assistenza in un ambiente ospedaliero o clinico. Può anche essere somministrato a casa.
Se ricevi questo farmaco a casa, ti verrà insegnato come prepararlo e somministrarlo. Usalo esattamente come indicato. Prendilo come indicato sull’etichetta della prescrizione. Continua a prenderlo a meno che il tuo team di assistenza non ti dica di smettere.
È importante che tu metta gli aghi e le siringhe usati in un contenitore speciale per oggetti taglienti. Non gettarli in un cestino della spazzatura. Se non hai un contenitore per oggetti taglienti, chiama il tuo farmacista o il team di assistenza per procurartene uno.
Parlate con il vostro team di assistenza sull’uso di questo farmaco nei bambini. Sebbene possa essere prescritto a bambini piccoli come neonati per determinate condizioni, si applicano delle precauzioni.
Sovradosaggio: se si ritiene di aver assunto una dose eccessiva di questo medicinale, contattare immediatamente un centro antiveleni o un pronto soccorso.
NOTA: Questo medicinale è solo per te. Non condividere questo medicinale con altri.
Cosa succede se dimentico una dose?
Se ricevi questo farmaco in ospedale o in clinica: è importante non saltare la dose. Chiama il tuo team sanitario se non riesci a rispettare un appuntamento.
Se ti somministri questo farmaco a casa: è importante non saltare nessuna dose. Parla con il tuo team sanitario su cosa fare se salti una dose.
Cosa può interagire con questo medicinale?
Non sono previste interazioni.
Questo elenco potrebbe non descrivere tutte le possibili interazioni. Fornisci al tuo medico un elenco di tutti i medicinali, erbe, farmaci da banco o integratori alimentari che utilizzi. Informalo anche se fumi, bevi alcolici o fai uso di droghe illegali. Alcuni articoli potrebbero interagire con i tuoi medicinali.
A cosa devo fare attenzione quando assumo questo medicinale?
Visita il tuo team di assistenza per controlli regolari sui tuoi progressi. Potrebbe volerci del tempo prima che tu veda i benefici di questo farmaco.
Durante l’assunzione di questo medicinale potrebbero essere necessarie analisi del sangue.
Questo medicinale può causare gravi reazioni allergiche o correlate all’infusione. Per ridurre il rischio, il tuo team di assistenza potrebbe darti altri medicinali da assumere prima di ricevere questo. Assicurati di seguire le istruzioni del tuo team di assistenza.
Parla con il tuo team di assistenza se desideri rimanere incinta o pensi di poterlo essere. Questo farmaco può causare gravi difetti alla nascita se assunto durante la gravidanza. Si raccomanda la contraccezione durante l’assunzione di questo farmaco e per 14 giorni dopo la sua sospensione. Parla con il tuo team di assistenza sulle forme efficaci di contraccezione.
Quali effetti collaterali potrei riscontrare assumendo questo medicinale?
Effetti collaterali che dovresti segnalare al tuo team sanitario il prima possibile:
- Reazioni allergiche o angioedema: eruzione cutanea, prurito o orticaria, gonfiore del viso, degli occhi, delle labbra, della lingua, delle braccia o delle gambe, difficoltà a deglutire o respirare
- Reazioni all’infusione: dolore al petto, mancanza di respiro o difficoltà respiratorie, sensazione di svenimento o stordimento
- Danno al fegato: dolore nella parte superiore destra dell’addome, perdita di appetito, nausea, feci chiare, urina giallo scuro o marrone, ingiallimento della pelle o degli occhi, debolezza o affaticamento insoliti
Effetti collaterali che solitamente non richiedono attenzione medica (segnalali al tuo team sanitario se persistono o sono fastidiosi):
- Tosse
- Diarrea
- Febbre
- Mal di testa
- Dolori articolari
- Nausea
- Vomito
Questo elenco potrebbe non descrivere tutti i possibili effetti collaterali. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.
Dove dovrei conservare i miei farmaci?
Tenere fuori dalla portata dei bambini e degli animali domestici.
Ti verranno fornite istruzioni su come conservare questo medicinale.
Sbarazzarsi di tutti i medicinali inutilizzati dopo la data di scadenza.
Per sbarazzarsi dei farmaci che non servono più o che sono scaduti:
- Porta il farmaco a un programma di ritiro farmaci. Rivolgiti alla tua farmacia o alle forze dell’ordine per trovare un luogo.
- Se non è possibile restituire il farmaco, chiedere al farmacista o al team sanitario come smaltirlo in modo sicuro.
NOTA: Questo foglio è un riassunto. Potrebbe non coprire tutte le informazioni possibili. Se hai domande su questo medicinale, parlane con il tuo medico, farmacista o operatore sanitario.
In conclusione, l’iniezione di olipudasi alfa rappresenta una svolta significativa nel trattamento della malattia da accumulo lisosomiale da deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Questa terapia enzimatica sostitutiva offre una speranza concreta per i pazienti, migliorando la funzione respiratoria, la crescita e la qualità di vita generale. Sebbene siano necessari ulteriori studi a lungo termine per valutare appieno il suo impatto, l’olipudasi alfa si prospetta come un’opzione terapeutica promettente per questa condizione debilitante.
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