La terapia con l’Iniezione di Viltolarsen rappresenta una speranza per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Questo farmaco innovativo agisce direttamente sul gene responsabile della malattia, favorendo la produzione di una proteina essenziale per il corretto funzionamento dei muscoli. Grazie a questa terapia, si sono registrati risultati promettenti nel miglioramento della forza muscolare e nella riduzione dei sintomi della malattia. Con l’Iniezione di Viltolarsen si apre una nuova prospettiva di trattamento per i pazienti affetti da questa grave patologia.
Cos’è questo farmaco?
VILTOLARSEN (VIL toe LAR sen) è un farmaco che consente alla distrofina, la proteina muscolare mancante nella distrofia muscolare di Duchenne, di agire parzialmente. Questo medicinale è utilizzato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne in pazienti che presentano una mutazione genetica specifica. Non è una cura.
Questo medicinale può essere utilizzato per altri scopi; chiedi al tuo medico o al farmacista se hai domande.
NOME/I MARCHI COMUNI: Viltepso
Cosa dovrei dire al mio team sanitario prima di assumere questo farmaco?
Devono sapere se soffri di una di queste condizioni:
- nefropatia
- una reazione insolita o allergica al viltolarsen, ad altri medicinali, alimenti, coloranti o conservanti
- incinta o cercando di rimanere incinta
- l’allattamento al seno
Come dovrei usare questo farmaco?
Questo medicinale è per l’infusione in una vena. Viene somministrato da un operatore sanitario in un ospedale o in una clinica.
Parlate con il vostro pediatra riguardo all’uso di questo medicinale nei bambini. Sebbene questo farmaco possa essere prescritto per condizioni selezionate, si applicano precauzioni.
Sovradosaggio: se pensi di aver preso troppo di questo medicinale, contatta immediatamente un centro antiveleni o un pronto soccorso.
NOTA: questo medicinale è solo per te. Non condividere questo farmaco con gli altri.
Cosa succede se dimentico una dose?
Mantenere gli appuntamenti per le dosi di follow-up. È importante non dimenticare la dose. Chiama il tuo medico o operatore sanitario se non puoi rispettare un appuntamento.
Cosa può interagire con questo farmaco?
Non sono previste interazioni.
Questa lista non è esaustiva delle interazioni. Fornisci al tuo medico un elenco di tutti i medicinali, erbe, farmaci senza prescrizione o integratori alimentari che usi. Di’ loro anche se fumi, bevi alcolici o usi droghe illegali. Alcuni articoli potrebbero interagire con il farmaco.
A cosa dovrei prestare attenzione durante l’uso di questo farmaco?
Le sue condizioni saranno monitorate attentamente durante il trattamento con questo medicinale.
Quali effetti collaterali potrei notare ricevendo questo farmaco?
Effetti collaterali che dovresti segnalare al tuo medico o operatore sanitario il prima possibile:
- reazioni allergiche come eruzioni cutanee, prurito o orticaria; gonfiore del viso, delle labbra o della lingua
- segni e sintomi di danno renale come difficoltà a urinare o cambiamenti nella quantità di urina
Effetti collaterali che di solito non richiedono cure mediche (segnali al tuo medico o operatore sanitario se continuano o sono fastidiosi):
- tosse
- febbre
- dolore, arrossamento o irritazione nel sito di iniezione
- mal di gola
Questa lista non è esaustiva degli effetti indesiderati. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.
Dove devo conservare i miei farmaci?
Questo medicinale viene somministrato in ospedale o in clinica e non verrà conservato a casa.
NOTA: questa scheda è un riepilogo. Potrebbe non coprire tutte le informazioni possibili. Se avete domande su questo medicinale, parlate con il vostro medico, farmacista o operatore sanitario.
In conclusione, l’iniezione di Viltolarsen si è dimostrata un’opzione terapeutica efficace per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni specifiche nel gene DMD. Grazie alla sua capacità di promuovere la produzione di distrofina funzionale, questo farmaco ha il potenziale per migliorare significativamente la qualità di vita di coloro che ne fanno uso. È importante continuare a monitorare da vicino gli effetti e la sicurezza di Viltolarsen nel lungo termine, ma i risultati finora sono promettenti e offrono speranza per i pazienti affetti da questa malattia debilitante.
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