Trapianto di cellule staminali allogeniche: procedura e precauzioni

Il trapianto di cellule staminali allogeniche è una procedura vitale che offre una nuova speranza ai pazienti affetti da gravi malattie del sangue e del midollo osseo. Questo trattamento avanzato prevede il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile per rimpiazzare le cellule danneggiate del paziente. Tuttavia, tale procedura non è priva di rischi e richiede precauzioni rigorose per garantire il successo e la sicurezza del paziente. È essenziale seguire attentamente le indicazioni mediche e rispettare le misure preventive per evitare complicanze durante e dopo il trapianto.

Panoramica

Cos’è il trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari utilizzano il trapianto di cellule staminali allogeniche per trattare i tumori del sangue e talvolta per curare alcune malattie del sangue. I fornitori possono raccomandare il trapianto di cellule staminali allogeniche se i trattamenti iniziali non hanno funzionato o se i trattamenti hanno funzionato ma la condizione si è ripresentata. Nel trapianto allogenico di cellule staminali, gli operatori sanitari sostituiscono le cellule staminali non sane con cellule staminali sane donate. Queste nuove cellule staminali producono nuove cellule del sangue sane. Molte persone che necessitano di un trapianto di cellule staminali utilizzano cellule staminali donate da qualcuno che non è un membro della famiglia.

Qual è la differenza tra trapianto di cellule staminali allogeniche e autologhe?

Il trapianto allogenico di cellule staminali utilizza cellule staminali donate. Queste cellule staminali possono provenire da un membro della famiglia, da qualcuno che non conosci o dal sangue del cordone ombelicale. (Il sangue del cordone ombelicale è il sangue raccolto dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo la nascita di un bambino.) Un trapianto autologo di cellule staminali utilizza le cellule staminali del proprio sangue.

Sebbene entrambi i trattamenti aiutino il midollo osseo a sviluppare nuove cellule del sangue, gli studi dimostrano che i trapianti di cellule staminali allogeniche funzionano inducendo le cellule del donatore ad attaccare le cellule malsane. Gli operatori sanitari chiamano questo effetto “innesto contro tumore” (GVT).

Quali tumori vengono trattati con il trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari utilizzano il trapianto di cellule staminali allogeniche per sostituire le cellule malsane che causano condizioni, tra cui:

• Leucemia mieloide acuta (LMA): Le persone in remissione dalla leucemia mieloide acuta possono essere candidate al trapianto di cellule staminali allogeniche. Remissione significa che hai ricevuto un trattamento che ha eliminato i segni e i sintomi della leucemia mieloide acuta.
• Leucemia linfocitica acuta (LLA): Come l’AML, le persone in remissione da ALL possono essere candidate a questa procedura.

Quali malattie del sangue si curano con il trapianto allogenico di cellule staminali?

Molte volte, il trapianto allogenico di cellule staminali cura i seguenti disturbi del sangue:

• Anemia aplastica: Gli operatori sanitari possono raccomandare il trapianto di cellule staminali allogeniche per forme gravi di anemia aplastica. Questa procedura di solito cura l’anemia aplastica.
• Sindrome da immunodeficienza combinata grave (SCID): Si tratta di un gruppo di disturbi rari causati da mutazioni in diversi geni coinvolti nello sviluppo e nella funzione delle cellule immunitarie che combattono le infezioni.
• Talassemia: Questa malattia del sangue influisce sulla capacità del corpo di produrre globuli rossi. I fornitori possono utilizzare il trapianto di cellule staminali allogeniche per trattare forme gravi di talassemia.

Gli studi dimostrano che i trapianti di cellule staminali allogeniche curano le seguenti rare malattie ereditarie del sangue:

• Anemia di Diamond-Blackfan: I fornitori possono utilizzare il trapianto di cellule staminali allogeniche se altri trattamenti non hanno successo.
• Anemia di Fanconi (FA): Il trapianto allogenico di cellule staminali può curare alcune malattie del sangue causate dall’AF.
• Sindrome di Chediak-Higashi: Questo disturbo colpisce i globuli bianchi. Il trapianto allogenico di cellule staminali sostituisce i globuli bianchi danneggiati.
• Deficit di adesione leucocitaria: Questo è un disturbo immunitario che causa infezioni dei tessuti profondi.
• Granulomatosi cronica: Il trapianto allogenico di cellule staminali tratta le infezioni ricorrenti e potenzialmente letali causate da questa condizione.

Chi è candidato al trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari considerano diversi fattori prima di raccomandare il trapianto di cellule staminali allogeniche per trattare malattie del sangue o cancro. Tali fattori includono:

• Hai un donatore i cui antigeni leucocitari umani (HLA) corrispondono strettamente ai tuoi.
• La tua salute generale e le tue condizioni mediche. Ad esempio, le persone che si sottopongono a un trapianto di cellule staminali vengono sottoposte a chemioterapia intensiva prima del trattamento. Questo si chiama condizionamento. I fornitori valuteranno se sei in grado di gestire gli effetti collaterali del condizionamento.
• La tua condizione medica. Non tutti i tumori o le malattie del sangue rispondono al trapianto di cellule staminali, compreso il trapianto di cellule staminali allogeniche.
• I tuoi trattamenti precedenti. Alcuni trattamenti medici possono influenzare il trapianto.

Cosa rende un buon abbinamento per un trapianto di cellule staminali allogeniche?

La migliore corrispondenza possibile è un donatore sano che abbia antigeni leucocitari umani (HLA) che siano molto simili ai tuoi. Gli HLA sono proteine ​​del sangue. Gli operatori sanitari identificano l’HLA con esami del sangue confrontando il tuo HLA con l’HLA del tuo potenziale donatore. Questa è la tipizzazione HLA.

I fornitori valutano le cellule staminali del donatore in base al numero di antigeni che corrispondono ai tuoi. Un numero elevato di antigeni corrispondenti aumenta la possibilità che le cellule staminali donate generino nuove cellule del sangue sane attraverso un processo chiamato attecchimento. Nell’attecchimento, le cellule staminali donate producono nuove cellule del sangue per sostituire le cellule del sangue malsane.

Le corrispondenze HLA ravvicinate riducono anche il rischio di sviluppare la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) acuta o cronica. I sintomi acuti della GVHD possono svilupparsi alcune settimane dopo la procedura e colpire la pelle, il fegato e il tratto gastrointestinale.

I sintomi cronici della GVHD possono verificarsi entro settimane o diversi anni dopo il trapianto. Oltre ai sintomi acuti della GVHD, la GVHD cronica può colpire la bocca, i polmoni, il sistema neuromuscolare o il tratto genito-urinario.

Chi potrebbe essere un buon abbinamento HLA?

Le persone ereditano il proprio HLA dai genitori biologici. Se hai fratelli biologici, c’è una possibilità su 4 che uno qualsiasi dei tuoi fratelli sia compatibile con il gene HLA per il trapianto di cellule staminali allogeniche.

Recentemente, gli operatori sanitari hanno trovato un modo per eseguire trapianti di cellule staminali allogeniche utilizzando cellule staminali donate da persone che sono solo parzialmente compatibili con il gene HLA. Queste sono cellule staminali aploidentiche (mezza corrispondenza). Ciò significa che una persona che necessita di un trapianto di cellule staminali può essere in grado di utilizzare le cellule staminali donate dai suoi figli biologici o dai suoi genitori biologici. Si tratta di un trattamento relativamente nuovo che i fornitori hanno iniziato a utilizzare per aumentare il bacino di potenziali donatori.

Circa il 70% delle persone che necessitano di trapianto non troverà un donatore compatibile nella propria famiglia. Quando ciò accade, i fornitori si rivolgono a database o registri di cellule staminali per potenziali donatori non imparentati. I donatori non imparentati sono persone che si offrono volontarie per aggiungere il proprio tipo HLA ai database dei donatori. La maggior parte delle cellule staminali compatibili provengono da donatori non imparentati.

Cosa comporta la donazione volontaria di cellule staminali a qualcuno che non è un parente?

Le persone che vogliono donare cellule staminali collaborano con i registri delle donazioni per vedere se sono idonee a donare cellule staminali. In genere, il personale del registro porrà domande per confermare che i potenziali donatori siano abbastanza sani da poter effettuare donazioni e che le loro cellule staminali donate non rappresentino un rischio di infezione.

Successivamente, i potenziali donatori eseguono esami del sangue per identificare il loro tipo HLA. Il personale del registro aggiunge questi risultati ai database utilizzati dai fornitori per trovare potenziali corrispondenze per le persone che necessitano di trapianti di cellule staminali. È importante ricordare che la registrazione nel database dei donatori non è un obbligo di donazione.

Se un potenziale donatore e un ricevente hanno un HLA corrispondente, i fornitori spiegano il processo di trapianto, compresi i rischi. I fornitori chiedono ai potenziali donatori di firmare moduli di consenso dichiarando di comprendere il processo e i rischi.

I fornitori completano quindi gli esami fisici e gli esami del sangue per confermare che i potenziali donatori siano in buona salute e in grado di gestire la procedura di prelievo del midollo osseo o la procedura di raccolta delle cellule staminali periferiche.

Cosa succede se il mio medico non riesce a trovare un donatore non correlato?

Ecco due opzioni che il tuo provider potrebbe consigliarti di utilizzare:

• Cellule staminali del sangue del cordone ombelicale: Queste sono cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo la nascita di un bambino.
• Cellule staminali aploidentiche (semi-corrispondenti): Si tratta di cellule staminali di un genitore biologico, fratello o figlio il cui HLA corrisponde esattamente alla metà del tuo HLA. L’HLA dei genitori biologici è sempre una mezza partita per i loro figli. I fratelli biologici hanno una probabilità del 50% di essere una metà abbinata.

Quanto sono comuni i trapianti di cellule staminali allogeniche?

Più di 8.000 persone negli Stati Uniti hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche nel 2020. Più persone hanno ricevuto cellule staminali da qualcuno al di fuori della propria famiglia che da un membro della famiglia.

Dettagli della procedura

Per capire come funziona il trapianto allogenico di cellule staminali, può essere utile saperne di più sulle cellule staminali e sul loro ruolo nel corpo.

• Le cellule staminali sono cellule del sangue giovani o immature prodotte dal midollo osseo. Il tuo midollo osseo è il centro morbido e spugnoso del tuo osso.
• Queste cellule staminali si sviluppano in tutti i tipi di cellule del sangue, compresi i globuli bianchi che proteggono il corpo dalle infezioni, i globuli rossi che trasportano l’ossigeno in tutto il corpo e le piastrine che aiutano la coagulazione del sangue. Le cellule staminali producono costantemente nuove cellule del sangue per sostituire le cellule del sangue danneggiate, invecchiate o usurate.
• Alcuni tumori e malattie del sangue si verificano quando le cellule staminali non riescono a produrre abbastanza cellule sane del sangue.
• Quando ciò accade, gli operatori sanitari possono utilizzare la chemioterapia o altri trattamenti per distruggere le cellule staminali malsane e sostituirle con cellule staminali sane.
• I trapianti di cellule staminali allogeniche sostituiscono le cellule staminali malsane con cellule staminali sane che possono produrre nuove cellule del sangue sane.

Cosa succede prima della procedura vera e propria?

Se sei un candidato al trapianto di cellule staminali, il tuo medico eseguirà test per confermare che puoi gestire gli effetti collaterali della procedura, inclusa la chemioterapia ad alta intensità eseguita prima del trapianto. Questi test possono includere:

• Elettrocardiogramma (ECG): Questo test controlla il ritmo del tuo cuore.
• Ecocardiogramma: Questo test controlla quanto bene pompa il tuo cuore.
• Emocromo completo (CBC): Questo test misura e studia le cellule del sangue. Il tuo fornitore eseguirà anche un esame del sangue per la funzionalità epatica o un esame del sangue per la funzionalità renale.
• Biopsia. Se hai il cancro, il tuo medico potrebbe eseguire una biopsia in modo da poter studiare le cellule cancerose per individuare nuovi cambiamenti e valutare il rischio che il cancro possa ripresentarsi dopo il trapianto.

Il tuo medico può posizionare un catetere venoso centrale (CVC) in una delle grandi vene nella parte superiore del torace. I CVC sono tubi che fungono da linee centrali utilizzate dai fornitori per prelevare il sangue e fornire farmaci e liquidi. I CVC eliminano le ripetute punture di aghi per prelevare il sangue o inserire tubi endovenosi durante il processo di trapianto.

Cos’è il condizionamento del trapianto?

Il condizionamento del trapianto è una chemioterapia e/o radioterapia intensiva che uccide le cellule tumorali nel midollo osseo. Il condizionamento uccide anche le cellule del sangue esistenti. Le cellule donatrici sostituiscono le cellule tumorali e le cellule sane.

Cosa succede durante il trapianto allogenico di cellule staminali?

I fornitori utilizzano il tuo CVC per inserire le cellule staminali donate nel tuo flusso sanguigno. Le cellule staminali donate si dirigono verso il midollo osseo in modo che possano iniziare a produrre nuove cellule del sangue.

Cosa succede dopo il trapianto allogenico di cellule staminali?

Rimarrai all’interno o nelle vicinanze dell’ospedale in modo che i tuoi operatori sanitari possano monitorare il tuo recupero e fornirti qualsiasi trattamento di cui potresti aver bisogno. Ecco cosa puoi aspettarti dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche:

• La chemioterapia pre-trattamento influisce sulla capacità del sistema immunitario di proteggerti dalle infezioni. Per ridurre questo rischio, sarai solo in una stanza accuratamente pulita con un contatto fisico molto limitato con altre persone.
• Riceverai farmaci immunosoppressori per ridurre la possibilità che il tuo corpo rigetti le cellule staminali donate.
• Alcune persone accusano nausea, vomito e diarrea dopo il trapianto. I tuoi fornitori ti forniranno farmaci per alleviare questi sintomi e liquidi per sostituire ciò che perdi.
• Potrebbero essere necessarie trasfusioni di sangue per sostituire i globuli rossi e le piastrine.

Rischi/benefici

Quali sono i vantaggi del trapianto allogenico di cellule staminali?

Il trapianto di cellule staminali allogeniche può aiutare chi non dispone di abbastanza cellule staminali sane per il trapianto autologo di cellule staminali. Sia i trapianti di cellule staminali allogenici che quelli autologhi sostituiscono le cellule malsane con cellule sane. Gli studi dimostrano che il trapianto allogenico di cellule staminali uccide anche le cellule tumorali ripristinando la salute del midollo osseo e delle cellule del sangue.

Quali sono i rischi o le complicanze del trapianto di cellule staminali allogeniche?

Le potenziali complicanze variano in base alla salute generale, all’età e ai precedenti trattamenti antitumorali. I trapianti di cellule staminali allogeniche possono provocare la malattia del trapianto contro l’ospite. Ciò accade quando il sistema immunitario attacca le cellule normali dopo il trapianto. Se stai considerando un trapianto di cellule staminali allogeniche, il tuo medico ti illustrerà le potenziali complicanze in modo da poter valutare tali rischi rispetto ai potenziali benefici.

Recupero e prospettive

Quanto tempo ci vuole per recuperare da un trapianto di cellule staminali allogeniche?

Potrebbero essere necessari alcuni mesi per riprendersi dal processo di trapianto, compreso il recupero dal condizionamento pre-trapianto. Potrebbero essere necessari un anno o due affinché il sistema immunitario si riprenda mentre le nuove cellule staminali producono nuove cellule del sangue.

Qual è il tasso di successo dei trapianti di cellule staminali allogeniche?

È difficile fornire un tasso di successo complessivo perché gli operatori sanitari utilizzano il trapianto di cellule staminali allogeniche per trattare molti diversi tipi di tumori e malattie del sangue. Detto questo, studi recenti mostrano quanto segue:

• Oltre l’80% delle persone affette da anemia aplastica guariscono dopo il trapianto allogenico di cellule staminali.
• Più della metà di tutte le persone che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche per la leucemia acuta in remissione sono guarite.
• Circa il 40% delle persone affette da sindrome mielodisplastica guariscono dopo il trapianto di cellule staminali allogeniche.

Quando chiamare il medico

Quando dovrei consultare il mio medico?

Le persone che hanno subito trapianti di cellule staminali allogeniche hanno maggiori probabilità di sviluppare la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) rispetto alle persone che hanno avuto trapianti di cellule staminali autologhe. Contatta il tuo medico se hai i seguenti sintomi acuti di GVHD:

• Hai un’eruzione cutanea che prude.
• Noti che la tua pelle e/o i tuoi occhi stanno diventando gialli.
• Hai nausea, vomito, diarrea o crampi addominali.

È importante ricordare che il tuo sistema immunitario probabilmente sarà debole per circa un anno dopo il trapianto. Contatta il tuo fornitore se sviluppi uno dei seguenti sintomi:

• Febbre (100,4 F, 38 C).
• Brividi.
• Mancanza di respiro (dispnea).
• Tosse, starnuti o naso che cola.
• Minzione frequente o minzione dolorosa (disuria).
• Stordimento/vertigini

Sempre più persone che soffrono di malattie del sangue o di cancro al sangue fanno affidamento sulla gentilezza degli estranei. Circa il 70% delle persone che necessitano di un trapianto di cellule staminali non troverà un donatore compatibile nella propria famiglia. Fortunatamente, molte di queste persone ricevono cellule staminali da donatori non imparentati. (Le persone che non possono utilizzare le cellule del donatore hanno ancora delle opzioni. Potrebbero trovare cellule staminali corrispondenti nel sangue del cordone ombelicale donato. Recentemente, alcune persone hanno utilizzato cellule staminali di membri della famiglia che corrispondono alla metà delle loro cellule staminali.)

Ci sono dei rischi quando si ricevono cellule staminali da un donatore non correlato. Se sei un candidato al trapianto di cellule staminali, chiedi al tuo medico circa i benefici e i rischi del trapianto di cellule staminali allogeniche. Spiegheranno il processo e ti aiuteranno a valutare i rischi e i benefici.

In conclusione, il trapianto di cellule staminali allogeniche è una procedura complessa che può portare benefici significativi per i pazienti affetti da malattie del sangue e del sistema immunitario. Tuttavia, è importante seguire rigorose precauzioni per evitare complicazioni e reazioni avverse, come la terapia immunosoppressiva e il monitoraggio costante del paziente. È fondamentale che i pazienti e i loro familiari siano ben informati sulle possibili complicazioni e sulle misure preventive da adottare per garantire il successo del trapianto.